Un farmaco sperimentale ha drasticamente ridotto le placche tossiche presenti nel cervello dei pazienti con malattia di Alzheimer, secondo una ricerca che si è guadagnata la copertina della prestigiosa rivista Nature.
I risultati della sperimentazione condotta su un piccolo numero di pazienti che hanno ricevuto una dose elevata del farmaco chiamato Aducanumab, suggeriscono che il farmaco è in grado di rallentare la perdita di memoria ed il declino cognitivo. Aducanumab è un anticorpo monoclonale (sviluppato dalla statunitense Biogen) che «insegna» al sistema immunitario a riconoscere le placche.
“Se confermati, questi risultati potrebbero rappresentare un punto di svolta nella lotta contro il morbo di Alzheimer”, spiega il Dr. Eric Reiman, Direttore del the Banner Alzheimer’s Institute a Phoenix. Reiman ha scritto un commento che accompagna lo studio pubblicato in Nature in cui dice: ” Sono necessari studi molto più grandi per dimostrare con certezza che Aducanumab realmente rallentare il morbo di Alzheimer”.
I funzionari della Biogen, che sta sviluppando il farmaco, sono stati molto cauti nell’interpretare i risultati dello studio che ha incluso 165 pazienti nelle prime fasi della malattia di Alzheimer. Metà dei partecipanti allo studio hanno ricevuto una infusione settimanale, mentre gli altri hanno ricevuto un placebo. Chi ha ricevuto il principio attivo ha mostrato una progressiva riduzione delle placche, mentre per chi ha ricevuto il placebo la situazione è rimasta invariata. “Dopo un anno”, sottolinea Roger Nitsch dell’Università di Zurigo, “le placche sono quasi completamente scomparse“. Inoltre, chi ha ricevuto dosi più alte del farmaco ha anche avuto maggiore riduzione delle placche (misurate con la Pet).
“Pensiamo di avere scoperto qualcosa di molto importante”, dice Sandrock, chief medical officer della Biogen. “Speriamo di avere ragione, perché se confermati, i risultati di questo studio saranno un beneficio per milioni di pazienti. Ma noi non sappiamo ancora con certezza se abbiamo ragione. I risultati sono incoraggianti per le aziende farmaceutiche che hanno speso miliardi di dollari per gli sforzi compiuti per scoprire il primo farmaco che tratta la causa del morbo di Alzheimer. Tali sforzi sono riusciti a produrre un singolo farmaco approvato fino ad oggi”.
La scorsa estate, Biogen ha cominciato a presentare i risultati ottenuti con Aducanumab in diversi congressi scientifici, tra cui l’ Alzheimer’s Association International Conference nel mese di luglio. Questi primi rapporti suggeriscono che il farmaco ha una notevole capacità di rimuovere le placche nel cervello.
“E’ stato sorprendente, incoraggiante e stimolante vedere una riduzione così eclatante di placche beta amiloidi esistenti”, dice Reiman.
La pubblicazione dello studio sulla rivista Nature Mercoledì scorso, fornisce dettagli su quei primi rapporti.
Biogen ha già iniziato due studi molto più grandi su Aducanumab. Essi comprendono un totale di 2.700 pazienti e per i risultati bisognerà attendere ancora diversi anni.
Ma ci sono diverse ragioni per pensare che Aducanumab può riuscire dove altri farmaci hanno fallito.
Una di queste ragioni è che il farmaco sembra ignorare le forme benigne della proteina amiloide, mentre attacca le forme tossiche responsabili di danneggiare le cellule cerebrali. Un’ altra ragione è che Aducanumab sembra migliorare la capacità delle cellule immunitarie esistenti nel cervello di divorare le tossine, tra cui le beta amiloide.
Ma c’è un rovescio della medaglia. Il processo di rimozione della placca provoca talvolta accumulo di fluido nel cervello. In rari casi, può anche causare sanguinamento. Circa venti pazienti hanno abbandonato la sperimentazione a causa di effetti avversi.
In studi più ampi, Aducanumab potrebbe aiutare a risolvere un annoso dibattito sul fatto che la proteina beta amiloide è in realtà la causa principale del morbo di Alzheimer. Questa idea è nota come ipotesi amiloide.
Se grandi studi dimostreranno che la rimozione delle placche beta amiloidi può conservare la memoria e la capacità cognitiva “sarà convalidata l’ipotesi amiloide”, dice Sandrock.
Risultati come questi potrebbero anche portare al primo farmaco approvato per il trattamento della causa del morbo di Alzheimer, piuttosto che dei soli sintomi.
Fonte: Nature
