Gli scienziati dell’Università di Liverpool hanno scoperto che le cellule muscolari colpite da distrofia muscolare contengono alti livelli di un enzima che altera la riparazione del tessuto muscolare. Questa scoperta fornisce un nuovo target per potenziali farmaci per il trattamento di questa condizione che attualmente non è curabile. La distrofia muscolare è una malattia genetica ereditaria che provoca lentamente un indebolimento dei muscoli. La distrofia di Duchenne è la più comune forma di distrofia muscolare e uno dei tre tipi più gravi della malattia che di solito inizia a manifestarsi durante l’infanzia e progressivamente porta ad una disabilità sempre maggiore.
Nella distrofia muscolare di Duchenne, le cellule staminali che di solito riparano il muscolo danneggiato sono alterate per ragioni che rimangono poco chiare. In questo nuovo studio, pubblicato in Scientific Reports, i ricercatori hanno esaminato la composizione molecolare dell’ambiente all’interno del quale si trovano le cellule staminali muscolari per verificare potesse essere responsabile della funzione compromessa.
Grazie alla proteomica, i ricercatori sono riusciti ad esaminare i livelli di proteine alterate nelle cellule muscolari dei topi. Il team ha identificato tra le proteine, un enzima chiamato elastasi neutrofila che è risultato più abbondante nel muscolo distrofico rispetto al muscolo sano.
L’elastasi, (è un enzima prodotto soprattutto dal pancreas ed ha la proprietà di scindere l’elastina, la proteina che riesce a rendere elastico il tessuto connettivo) rompe le diverse proteine del tessuto connettivo che è presente in vari organi, compreso il tessuto muscolare.Nella sperimentazione, i ricercatori hanno dimostrato che elevati livelli di elastasi possono ridurre drasticamente la sopravvivenza e il funzionamento delle cellule staminali muscolari in coltura.
Il ricercatore Dr. Dada Pisconti, dell’ University’s Institute of Integrative Biology di Liverpool, ha dichiarato: “I nostri risultati evidenziano l’importanza dell’infiammazione nella distrofia muscolare e suggeriscono che elevati livelli di elastasi potrebbero svolgere un ruolo chiave nella degenerazione muscolare progressiva osservata nei pazienti affetti da distrofia muscolare”.
” Attualmente non esiste una cura per la malattia e migliorare i trattamenti potrebbe aiutare a controllare i sintomi e migliorare la qualità della vita di questi pazienti. Cercheremo di verificare se i farmaci che hanno come target l’elastina sono efficaci e sicuri come potenziale terapia per questa malattia”, ha concluso il ricercatore.
Fonte: Liverpool University
